Farmaceutska tvrtka Novartis raspisala je 210 milijuna dolara vrijednu lutriju koju u Hrvatskoj igraju bolesna djeca, s tim da će sretnici dobiti najskuplji lijek na svijetu - Zolgensmi, za liječenje spinalne mišićne atrofije (SMA). Dr. Milivoj Novak, pomoćnik ravnatelja KBC-a Zagreb, gdje se liječe svi hrvatski pacijenti oboljeli od SMA, potvrdio je za Jutarnji list da je Rebro prijavilo četiri mala pacijenta koji odgovaraju traženim kriterijima
SMA je nasljedna, neizlječiva neuromuskulaturna bolest koja ima progresivni karakter, a sva prijavljena djeca mlađa su od dvije godine.
Jutarnji list saznaje iz Novartisa da je u ponedjeljak počela prva dvotjedna raspodjela Zolgensme, ali zbog zaštite pacijenta i liječnika AveXisa, koji je raspisao 'lutriju', ne žele komentirati detalje o registriranima u ovom projektu. Tvrtka AveXis, koju je kupio Novartis, i dalje odlučuje o načinu distribucije ovog lijeka, pa je tako 'višak od 100 doza lijeka', koliko može više proizvesti u odnosu na potrebe SAD-a, namijenila malim pacijentima diljem svijeta.
vezane vijesti
Zolgensmi zasad košta 2,1 milijun dolara po jednom pacijentu, a za razliku od Spinraze, koju je potrebno uzimati doživotno, primjenjuje se jednokratno, odnosno injekcijom koja sadrži lijek za 'ispravljanje' gena SMA I, čija je 'neispravnost' glavni krivac za ovu bolest.
Lijek je za sada registriran samo u SAD-u, dok se registracija u Europi očekuje u srpnju i, prema nekim informacijama, za europsko tržište cijena lijeka trebala bi biti ipak nešto manja, piše Jutarnji list.
Podsjetimo, u rujnu prošle godine, nakon više od dvije godine intenzivne borbe roditelja djece oboljele od spinalne mišićne atrofije, KBC Zagreb dogovorio je nabavu izuzetno skupog lijeka Spinraze na teret HZZO-a, i to za sve oboljele, za nešto više od 98 milijuna kuna bez PDV-a od tvrtke Medika d.d., jedinog ovlaštenog distributera tog lijeka u Hrvatskoj.
Predsjednica udruge Kolibrići Ana Alapić, majka desetogodišnjeg Mate koji je u kolovozu kao prvo dijete na respiratoru počeo primati Spinrazu, za tportal je tada komentirala ovaj epilog borbe za svoje te svu djecu i odrasle kojima je potreban taj lijek.
'Naš je aktivizam odradio najveću ulogu. Možda bismo došli do lijeka, no prošlo bi puno više godina. Ono što je naša velika nagrada jest to da djeca koja su prva počela primati Spinrazu otkad smo krenuli u borbu za nju napreduju, nisu na respiratoru te imaju puno više motoričkih pokreta nego što bi ih imala da nisu primala lijek, a govorimo o dvije godine dječjeg života', naglasila je Alapić. U Hrvatskoj je, prema njezinom saznanju, 50-ak djece oboljele od spinalne mišićne atrofije, a godišnje se u prosjeku dijagnosticira po dvoje djece.
