Tim znanstvenika pod vodstvom hrvatskog dvojca - doktorandice računalne biologije Vanje Haberle sa Sveučilišta u Bergenu i prof. Borisa Lenharda s Imperial Collegea u Londonu otkrio je da se geni u genomu ne aktiviraju cijeli život na isti način što bi, među ostalim, trebalo omogućiti razvoj kvalitetnijih genskih terapija
Informacija o razvoju cjelokupnog višestaničnog organizma iz jedne jedine stanice pohranjena je u njegovu DNK. Da bi ta informacija postala aktivna, potrebno ju je prepisati u RNK, a pritom ključnu ulogu imaju promotori – mjesta s kojih počinje prepisivanje pojedinih gena koja reguliraju kada i u kojim stanicama će se oni prepisivati.
'U našem radu otkrili smo da se način na koji se određuje precizan početak svakog od tisuća gena u genomu razlikuje u različitim fazama životnog ciklusa te da slijedi određena pravila pohranjena u promotoru', objasnila je za tportal.hr Haberle.
Tim je do otkrića, koje je objavljeno u najprestižnijem znanstvenom časopisu Nature, došao istražujući aktivnosti gena u genomu ribe zebrice Danio rerio tijekom njezina ranog embrionalnog razvoja.
'Otkriće je rezultat uspješne suradnje eksperimentalnih i računalnih biologa te primjene najnovijih tehnologija. Ono je od temeljnog značaja jer se do sada smatralo da geni koji su aktivni u svim vrstama stanica posjeduju samo jedan skup instrukcija u promotoru koje ih čine uvijek aktivnim. Međutim, mi smo pokazali da takvi geni moraju imati barem dva nezavisna seta pravila koja se preklapaju i koja se čitaju u različitim fazama životnog ciklusa', rekla je naša mlada znanstvenica i dodala:
'Razumijevanje tih pravila trebalo bi otvoriti nove mogućnosti za dizajniranje gena koji će biti aktivni na način na koji to znanstvenici žele. To se znanje može izravno iskoristiti u genetičkom inženjerstvu, uključujući i gensku terapiju, kako bi se optimizirala aktivnost ciljanih gena ili ograničila njihova aktivnost na određeni dio životnog ciklusa organizma.'
Genske terapije su metode liječenja bolesti u kojima se u stanice pacijenta dostavlja terapeutska DNK. Ona se uglavnom koristi kako bi DNK kodirala terapeutski gen umjesto mutiranog koji je uzrok bolesti. Brojni uspjesi ove terapije u studijama provedenim od 2006. do danas pokazuju da bi se ona u skorijoj budućnosti mogla koristiti za liječenje mnogih bolesti. Prva koja je 2012. dozvoljena za klinička liječenja upale gušterače odnosno pankreatitisa u EU-u i SAD-u bila je tzv. Glybera.
