Dosad je jedina nada za izlječenje tih pacijenata bila odlazak u neki od inozemnih centara, poput Španjolske ili Njemačke, a hrvatska javnost pamti slučaj Nore Šitum, koja je zbog te terapije otišla na liječenje u SAD, no zbog lošeg općeg stanja i gljivične infekcije nije je mogla primiti.

CAR-T terapija je jednokratna personalizirana terapija koja se temelji na genetskoj modifikaciji imunosnih stanica pacijenata kako bi mogle prepoznati i napadati tumorske stanice. Ona objedinjuje imunoterapiju, staničnu i gensku terapiju, a prva takva terapija odobrena je 2017. godine.

Terapija stoji 2,5 milijuna kuna te je uvrštena na listu posebno skupih lijekova HZZO-a.

'HZZO ne ograničava broj terapija koje su na posebno skupoj listi lijekova, dakle mi možemo liječiti onaj broj bolesnika kojima je to potrebno i za što imamo kapacitet. Naša je projekcija da bi takvih bilo 25-30 bolesnika za obje indikacije za koje je lijek odobren, pri čemu se kod akutne limfoblastične leukemije ne radi samo o djeci već i o osobama do 25 godina starosti', rekao je na konferenciji za novinare pročelnik Zavoda za hematologiju KBC-a Zagreb Igor Aurer.

'Ova terapija nije za sve pacijente već samo za one koji imaju rezistentnu leukemiju, kojima prethodne terapije nisu pomogle, dakle za malu skupinu pacijenata po vrlo jasnim kriterijima', kazao je Ernest Bilić, pročelnik Zavoda za pedijatrijsku hematologiju i onkologiju. U ovoj su godini imali samo jednog pacijenta koji bi zadovoljio kriterije za CAR-T terapiju.

Veliki napredak od slučaja Nore Šitum

Bilić je istaknuo kako se radi o jednokratnoj terapiji koja postiže uspjeh iako se još uvijek ne zna je li dostatna za izlječenje ili kod određenog broja bolesnika to znači premoštavanje vremena do nove transplantacije koštane srži.

'Metoda je nova, veliki napredak je napravljen u sedam godina, koliko je prošlo od slučaja Nore Šitum, no još uvijek ima puno upitnika', rekao je Bilić.

Postupak proizvodnje personaliziranog lijeka započinje izdvajanjem bijelih krvnih stanica iz krvi bolesnika (limfociti), koji se zamrznu i šalju u proizvodni centar u SAD gdje će iz njih biti proizvodena CAR-T terapija. U postupku proizvodnje u limfocite se umeće DNA, koja će osigurati stvaranje odgovarajućeg receptora na stanici, koji će prepoznati i uništavatii bolesne B-limfocite.

Proces modifikacije stanica traje oko 20-ak dana nakon čega se stanice ponovno zamrzavaju, vraćaju u KBC Zagreb te daju bolesniku. Cijeli proces od slanja stanica do povratka terapije traje 30 dana.

Akreditacija za CAR-T terapiju je priznanje kvaliteti i stručnosti liječnicima i medicinskom osoblju KBC-a Zagreb da rade vrhunsku medicinu koja ide u korak sa svjetskim postignućima, istaknuo je državni tajnik u Ministarstvu zdravstva Željko Plazonić.

Proces akreditiranja trajao je devet mjeseci, a rezultat je suradnje bolnice s farmaceutskom kompanijom Novartis. Za potrebe akreditacije medicinsko osoblje prošlo je edukaciju kako bi se zadovoljili strogi kriteriji kvalitete i sigurnosti.