Nakon najave premijera Andreja Plenkovića da će hrvatski bolesnici sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA) biti uključeni u kliničku studiju i dobiti lijek koji se nalazi u kliničkoj fazi ispitivanja, ministar zdravstva Milan Kujundžić izjavio je Hini kako se radi o novoj genskoj terapiji u koju će zasad biti uključena 23 pacijenta u dobi do 25 godina s tipom bolesti 1, 2 i 3 koji nisu na respiratoru, a prvi bi pacijent s terapijom trebao započeti za dva do četiri tjedna.
Kujundžić je istaknuo da su stručnjaci iz Klinike za pedijatriju KBC-a Zagreb, gdje će se provoditi studija, prošli edukaciju u Velikoj Britaniji.
Roche: Nova genska terapija za 400 posto povećava proizvodnju nedostajućeg proteina
U farmaceutskoj tvrtki Roche Hrvatska, koja proizvodi novi lijek, kažu da se radi o prašku za oralnu otopinu, koji se uzima jednom dnevno uz jutarnji obrok.
vezane vijesti
Tijekom razdoblja od 12 mjeseci ispitanici će primati ispitivani lijek i placebo u omjeru 2:1, a nakon toga slijedi razdoblje aktivnog liječenja od 12 mjeseci za sve ispitanike. Po završetku ispitivanja bolesnicima će se pružiti prilika za sudjelovanje u fazi otvorenog produžetka ispitivanja i besplatnu dostupnost ispitivanog lijeka, kažu u Rochu.
'Budući da je SMA uzrokovana nedostatkom SMN1 gena, gen SMN2 je istražen kao potencijalna zamjena kako bi se osigurala normalna proizvodnja SMN proteina. Lijek koji će se primijeniti u kliničkom ispitivanju ima sposobnost povećanja razine SMN proteina kod osoba s tipovima 1, 2 ili 3 SMA'.
Nova genska terapija 400 posto povećava proizvodnju funkcionalnog proteina. Lijek koji će se primijeniti u kliničkom ispitivanju je tzv. modulator srastanja, što znači da izravno cilja temeljni molekularni nedostatak kojeg imaju bolesnici sa SMA i osigurava normalnu proizvodnju tog proteina.
U tvrtki Roche Hrvatska ističu da je kliničko ispitivanje do ovog trenutka odobreno i u Belgiji, Francuskoj, Njemačkoj, Italiji, Velikoj Britaniji i Srbiji, a u Hrvatskoj se planira uključiti 23 ispitanika u dobi od dvije do 25 godina.
Alapić: To i dalje nije cjelovito rješenje
Ana Alapić iz Udruge Kolibrići, iz koje su tražili da svi oboljeli u Hrvatskoj dobiju lijek Spinrazu, pozdravlja odluku da se pacijentima sa SMA omogući sudjelovanje u kliničkoj fazi ispitivanja lijeka, te ističe kako je to dokaz da se nešto može učiniti kad se problem 'digne na višu razinu'.
Žao joj je što je učinjen propust s lijekom Spinraza, koji je odobren u EU i dokazano učinkovit, uz objašnjenje da Hrvatska nema dovoljno pacijenata da bi bio stavljen na listu lijekova.
Alapić podsjeća kako je lijek koji se sada spominje u fazi kliničkog ispitivanja pa još nije poznata njegova učinkovitost, te smatra kako to i dalje nije cjelovito rješenje za sve oboljele.
U studiju će biti uključeno 23 bolesnika do 25 godina života, a u Hrvatskoj je trenutno 40 djece sa SMA, od kojih je četvero na terapiji Spinrazom, te nepoznati broj odraslih bolesnika, pa je pitanje tko će i po kojim kriterijima biti uključen u studiju.
