Možda smo na rubu ključnog trenutka u istraživanju Alzheimerove bolesti.

Znanstvenici su otkrili kako je moguće odgoditi simptome kod ljudi koji su genetski predodređeni za razvoj te bolesti u mladoj dobi.

Istraživači s Medicinskog fakulteta Sveučilišta Washington vodili su studiju koja je imala za cilj ispitati može li eksperimentalni lijek protiv amiloida gantenerumab pomoći osobama s nasljednim oblikom Alzheimerove bolesti.

U podskupini pacijenata koji su najduže liječeni, čini se kako je lijek smanjio njihov rizik od razvoja simptoma kao što se očekivalo, za 50 posto.

Rezultati još čekaju potvrdu, ali stručnjaci su oprezno optimistični.

Problemi s istraživanjem

Gantenerumab je jedan od mnogih sličnih lijekova koje su znanstvenici razvili za Alzheimerovu bolest.

To je laboratorijski proizvedeno antitijelo koje cilja na beta amiloid, jedan od dva proteina za koja se smatra da imaju ključnu ulogu u izazivanju Alzheimerove bolesti (drugi je tau).

Kod ljudi s Alzheimerovom bolešću, krivo presavijena verzija amiloida beta nakuplja se u mozgu, formirajući se u čvrste nakupine poznate kao plakovi koji na kraju prožimaju organ.

Znanstvenici su postavili teoriju kako je moguće zaustaviti ili barem usporiti Alzheimerovu bolest lijekovima kao što je gantenerumab koji razgrađuju i sprječavaju stvaranje ovih plakova.

Na žalost, dokazivanje ove hipoteze nije išlo glatko.

Mnogi lijekovi protiv amiloida obećavali su u ranoj fazi, samo da bi propali u većim ispitivanjima koja su ih testirala na ljudima koji su već počeli osjećati simptome Alzheimerove bolesti. Taj popis uključuje gantenerumab.

Krajem 2022., farmaceutska tvrtka Roche obustavila je svoj razvoj lijeka nakon što su dva ispitivanja faze III propala.

No, noviji lijekovi protiv amiloida pokazali su skroman, ali zamjetan učinak u usporavanju Alzheimerove bolesti, dovoljan za odobrenje američke regulatorne agencije Food and Drug Administration.

Neki istraživači, uključujući WashU Medicine, nadali su se kako bi liječenje protiv amiloida moglo biti učinkovitije kada se primjenjuje puno prije pojave simptoma Alzheimerove bolesti.

Moguća preventivna korist

Od 2012. godine pokrenuta su ispitivanja prevencije, s testiranjem lijekova protiv amiloida kod ljudi s dominantno naslijeđenom Alzheimerovom bolešću, genetskim stanjem koje gotovo jamči razvoj demencije negdje između 30-ih i 50-ih godina.

Većina ovih ispitivanja nije polučila uspjeh, osim vjerojatno onog s gantenerumabom. Kada je izvorna studija o gantenerumabu završila 2020. godine, istraživači su otkrili kako smanjuje razinu amiloida kod ljudi.

Ali, bilo je prerano znati može li to odgoditi simptome kod ljudi, jer se za većinu pacijenata na početku studije nije očekivalo da će se razboljeti još 10 do 15 godina.

Istraživači su zatim odlučili otvoreno davati gantenerumab svojim pacijentima (uključujući one koji su uzimali placebo ili neki drugi lijek) kao dio proširene studije.

Najnoviji rezultati ove studije objavljeni su u časopisu The Lancet Neurology.

Lijek je uspješno djelovao kod nekih pacijenata, koji još nisu razvili Alzheimerovu bolest, iako s očekivalo kako će se to dogoditi.

Doduše, otkriće upućuje tek na moguću preventivnu korist, ne nužno i mogućnost liječenja. Također, ispitivanje je završilo ranije nego što se očekivalo zbog Rocheovog odustajanja od lijeka, a neki su ljudi odustali iz drugih razloga.

Čini se kako je lijek općenito siguran i podnošljiv, iako je oko trećine ispitanika imalo problema s ranije poznatim nuspojavama, poput oticanja ili krvarenja mozga. Tijekom studije nisu prijavljeni događaji opasni po život niti smrtni slučajevi, piše Gizmodo.