U povodu obilježavanja Međunarodnog dana rijetkih bolesti, 29. veljače, Hrvatska udruga oboljelih od cistične fibroze upozorila je da kod nas način liječenja te bolesti zaostaje za razvijenim zemljama EU te pozvala nadležne da im osigura jednakomjernost liječenja novim lijekovima
Udruga je u četvrtak u priopćenju istaknula kako se u Hrvatskoj od ove rijetke bolesti godišnje rodi između 12 i 14 djece. Dodaju da pogađa oko 75.000 ljudi u svijetu, dok ih u Hrvatskoj ima oko 150. Naglasili su kako je zbog problema izostanka najsuvremenijih potpornih terapija, novih lijekova preživljavanje kraće, a kvaliteta života lošija.
"Iako je kontrola simptoma bolesti sve uspješnija, ipak je srednja dob smrti relativno rana, u tridesetim ili četrdesetim godinama. U Europskom registru oboljelih iz 2018. prijavljena su 123 bolesnika iz Hrvatske, najstariji u dobi od 34 godine", poručuju iz udruge.
Iz udruge pojašnjavaju da je cistična fibroza nasljedna bolest progresivnog tijeka koja zahvaća mnoge sustave u tijelu. Oboljeli su od roditelja naslijedili po jedan promijenjeni, bolesni gen za CFTR – bjelančevinu koja je dio staničnih membrana i služi kao kanal za klor i druge male molekule. Novi lijekovi ispravljaju poremećenu funkciju CFTR bjelančevine i usporavaju napredovanje bolesti. Kao primjer naveli su Vertexov lijek 'Trikafta' koji se primjenjuje u Americi, a koji ne zamjenjuje ostale oblike liječenja, nego ih nadopunjuje.
vezane vijesti
Gastroenterolog i pedijatrica Duška Tješić Drinković ističe kako činjenica da je to rijetka bolest, znači da su u široj medicinskoj javnosti ograničena praktična znanja i profesionalna iskustva s cističnom fibrozom, ističe se u priopćenju.
"Stoga je u KBC-u Zagreb, kroz suradnju Klinike za pedijatriju i Klinike za pulomologiju Jordanovac, formiran Centar za cističnu fibrozu djece i odraslih s multidisciplinarnim timom i pristupom bolesniku i obiteljima", navodi, uz ostalo, Hrvatska udruga oboljelih od cistične fibroze.
Dodaje kako se time osigurao kontinuitet i dosljednost u liječenju po istim pravilima struke, dobro usklađen i sveobuhvatni tretman od početka života do odrasle dobi, pravodobno prepoznavanje komplikacija i optimalno zbrinjavanje svih segmenata bolesti.
"U Centru se slijede suvremeni trendovi i podržavamo implementaciju novih terapijskih pristupa uz adekvatni nadzor i praćenje učinkovitosti", kazao je potpredsjednik udruge Tomislav Levak. Poručio je da su takvi centri mjesto primjene i kontrole novih lijekova - modifikatora i korektora genskog produkta za koje se očekuje odobrenje Europska agencija za lijekove (EMA). Istaknuo je kako je potrebno osigurati jednakomjernost liječenja u Hrvatskoj novim lijekovima.
